9月8日，红星新闻记者从成都高新区获悉，近日，成都高新区企业康诺亚生物医药科技有限公司（简称“康诺亚”）宣布其自主研发的用于治疗天疱疮的BCMA×CD3 TCE CM336，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（孤儿药即用于治疗罕见病的药物）。
此次突破进一步印证了该药物在自身免疫性疾病领域的同类最优潜力，有望加速该药物在全球的临床开发。
天疱疮（pemphigus）是一组由表皮细胞松解引起的严重的自身免疫性慢性大疱性皮肤病，简单说就是免疫系统“打自己人”，让皮肤和黏膜起水疱、破皮，并且难以愈合，给患者造成困扰。该疾病在临床上比较少见，发病率（0.6~10）/100万，属于罕见病。
CM336是康诺亚自主研发的创新型T细胞重定向双特异性抗体药物，其活性成分为重组抗B细胞成熟抗原（BCMA）和CD3人源化双特异性抗体。
CM336可特异性结合BCMA阳性靶细胞和CD3阳性T细胞，将免疫T细胞招募至靶细胞周围，激活T细胞，释放细胞因子，诱导T细胞介导的细胞杀伤（TDCC）作用杀伤靶细胞。
研究结果显示，CM336能快速且深度清除患者外周血B细胞和浆细胞，有望在严重的抗体介导的自身免疫性疾病治疗中发挥持久有效的疾病控制作用，实现治疗范式从慢性病管理向潜在的持久免疫重置的革新性改变。
此前，CM336已在多种肿瘤及自身免疫性疾病治疗中显示了优异的治疗潜力。其治疗自身免疫性溶血性贫血研究结果于2025年6月发表于全球顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》。该药物预计将于2027年进入关键注册性临床研究。
据了解，康诺亚聚焦自身免疫疾病等慢性病与肿瘤治疗领域，搭建差异化产品管线，研发多款潜在全球首创或同类最佳的候选药物，多项进展处于全球或国内领先地位。
近期，公司核心产品持续取得突破——
全球首创CLDN18.2 ADC药物CMG901，由全球合作伙伴阿斯利康推进的全球III期临床获积极顶线结果，总生存期显著获益。该药已获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）突破性治疗药物认定，并同时获得美国食品药品监督管理局（FDA）及欧盟委员会孤儿药资格。
全球首款长效TSLP×IL-13双阻断剂CM512，其治疗慢性鼻窦炎伴鼻息肉的II期研究达全部终点，并被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种名单。
红星新闻记者 彭祥萍
编辑 潘莉
